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SC-SALUTEUMANA Scuola di Scienze della Salute Umana

Newsletter N. 03/2014

Gentile Dottoressa,

come d'accordo, mi permetto di presentarLe brevemente il programma di trapianto intracerebrale sull'uomo che è in corso di svolgimento presso l'Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze. Io sono il neurochirurgo che effettua i trapianti e che coordina il gruppo. L'idea alla base dell'intervento è quella di ricostruire una parte degenerata del cervello attraverso il trapianto in situ della corrispondente struttura prelevata dal cervello di un prodotto abortivo. L'intervento è assimilato ad un trapianto da cadavere (feto morto). La "sfida" è che la struttura trapiantata sopravviva, si sviluppi, cresca senza derive neoplastiche (i.e. crescere in maniera incontrollata), stabilisca appropriate connessione con l'ospite ed infine ripristini le funzioni neurologiche perdute. La patologia in cui tale intervento è effettuato è la Corea di Huntington, una devastante, inesorabilmente letale malattia neurodegenerativa caratterizzata da incoercibili disturbi del movimenti, decadimento cognitivo e problematiche psichiatriche.
In sintesi, i pazienti sono sottoposti per un periodo di un anno prima dell'intervento a valutazioni neurologiche e studi imaging al fine di stabilirne l'elegibilità al trapianto. Il giorno dell'intervento il tessuto donatore, ottenuto da interruzione volontaria di gravidanza di donne consenzienti, viene prelevato con tecnica di microdissezione da un feto di età compresa tra le 9 e 12 settimane di età. Dopo opportuna preparazione e verifica sulla qualità del materiale, procedure condotte presso strutture certificate, il tessuto viene trapiantato nel cervello dell'ospite (in specifici, piccoli nuclei profondi) con tecniche di neurochirurgia robotica che garantiscono una precisione submillimetrica del rilascio delle cellule. I pazienti (che assumono terapia immunosoppressiva) sono sottoposti a periodici controlli neurologici, imaging e sierologici per documentare eventuali effetti avversi e misurare l'efficacia del trapianto.
Lo studio è stato approvato dall'Istituto Superiore di Sanità, Centro Nazionale Trapianti previa accettazione del Comitato di Bioetica Nazionale. Il trapianto intracerebrale non era stato mai realizzato in Italia e le autorizzazioni da noi conseguite in ambito etico e legislativo hanno di fatto aperto la strada a tale terapia nel nostro Paese. La sperimentazione, avviata nel febbraio 2006 è l'unica esperienza italiana di trapianto in ambito cerebrale. L'avanzamento dello studio è oggetto di monitoraggio da parte delle competenti autorità e, da parte nostra, di puntuale rendicontazione, l'ultima delle quali è stata presentata nel dicembre 2013 al Centro Nazionale Trapianti. Ad oggi abbiamo trapiantato 18 pazienti, la maggiore casistica (dalla letteratura). I risultati della nostra esperienza sono stati oggetto di una serie di contributi scientifici, l'ultimo dei quali è apparso sul Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry. Quest'articolo dimostra, per la prima volta (su un lungo follow-up), che tale intervento (oltre ad essere fattibile e sicuro) modifica in senso positivo il decorso clinico della malattia rallentando il declino motorio e cognitivo di questi pazienti (che ripeto non hanno alcuna altra chance terapeutica). Ovviamente, è di fondamentale importanza sottolineare che ulteriori studi sono necessari per confermare ed approfondire su serie ancora più estese di pazienti e per più lungo tempo, il reale impatto clinico di questo intervento neurochirurgico. L'importanza del lavoro risiede inoltre nella dimostrazione della potenzialità di questa terapia nel trattamento di altre patologie del sistema nervoso centrale (stroke, lesione midollare) attualmente orfane di terapia. In questi ultimi mesi, l'opinione pubblica è tempestata da un fumoso dibattito in ambito di terapie per il sistema nervoso basate sull'impiego di cellule staminali, le quali nel complesso non sono di immediato impiego clinico. Di fatto, l'unica sorgente di cellule attualmente utilizzabile per il trattamento di patologie neurodegenerative è il tessuto nervoso fetale e l'unica sperimentazione in atto è la nostra. Riteniamo, proprio in questo momento in cui il problema cellule staminali è nell'occhio del ciclone, che sia importante che l'opinione pubblica italiana abbia consapevolezza di questa realtà clinica nel nostro Paese.

Mi permetto di ricordare che oltre a me, principali investigatori della nostra Università e dell'AOU Careggi in questa ricerca sono:
Gabriella Barbara Vannelli, Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale, responsabile della dissezione del tessuto fetale;
Marco Paganini, Clinica Neurologica, AOU Careggi, responsabile delle valutazioni neurologiche;

Riccardo Saccardi e Letizia Lombardini, Ematologia, Banca del Cordone Ombelicale, AOU Careggi, responsabili della preparazione del tessuto fetale;
Annibale Biggeri, Dipartimento di Statisitca, responsabile delle analisi statistiche;
Berardino Porfirio, Dipartimento di Scienze Biomediche Sperimentali e Cliniche, responsabile degli aspetti immunogenetici.

 

Pasquale Gallina

Professore di Neurochirurgia presso l'Università di Firenze

 
ultimo aggiornamento: 08-Gen-2015
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